Costo-efectividad del tratamiento de la anemia falciforme con hidroxiurea: un estudio de evaluación económica

 

Andréia Insabralde Queiroz Cardoso1, Marcos Antonio Ferreira Júnior1, Ana Rita Barbieri1, Alexandra Maria Almeida Carvalho1, Antonio Jose Grande2, Maria Lúcia Ivo1.

 

1  Federal University of Mato Grosso do Sul

2 State University of Mato Grosso do Sul

 

RESUMEN

Objetivo: analizar la relación costo-efectividad del tratamiento de la anemia falciforme (AF) con hidroxiurea. Método: estudio de evaluación económica, con enfoque cuantitativo, descriptivo y analítico, a través de una cohorte retrospectiva, que se desarrollará en los principales servicios de referencia en Campo Grande/MS, a través de tres etapas: revisión sistemática de la literatura, con análisis por odds ratio, modelo de efecto chi-cuadrado aleatorio inverso; recolección secundaria de datos de informes y DATASUS con análisis de chi-cuadrado o prueba exacta de Fisher; y análisis de costo-efectividad utilizando el modelo de decisión analítica de Markov y la prueba t de Student para todas las variables. Esta investigación fue aprobada por el Comité de Ética de la UFMS, bajo el n.° 2.892.100. Resultados esperados: Producir indicadores para apoyar la mejora de las políticas públicas, ayudar en la toma de decisiones y la conducta terapéutica, además de promover la mejora de la calidad de vida de los pacientes.

Descriptores: Análisis de costo-beneficio; Anemia falciforme; Hidroxiurea, Hemoglobina falciforme; Costos y análisis de costos.

 

 

INTRODUCCIÓN  

Estimar el costo del tratamiento de pacientes con un diagnóstico médico determinado en regímenes terapéuticos específicos es complejo, pero extremadamente importante para apoyar el desarrollo y la implementación de políticas públicas.
Así, el costo-efectividad de un tratamiento varía desde el costo global real de un tratamiento determinado, que debe estimar cuán efectivo es el resultado, hasta el punto de justificar altas inversiones para obtener mejoras en la calidad de vida, además de años de vida salvados(1).

Entre las enfermedades crónicas, las hemoglobinopatías merecen ser destacadas, sobre todo porque se deben a condiciones que acompañan a los pacientes desde su nacimiento. Entre estas, la anemia falciforme (AF) cuenta prácticamente con una sola forma de tratamiento farmacológico de alto costo, ampliamente utilizado en el mundo, la Hidroxiurea(2).

El desafío para mejorar el tratamiento de la AF consiste en planificar, por parte de los gestores, así como estimar los costos y beneficios económicos necesarios para mejorar la atención(2).

Por lo tanto, debido a la falta de estudios que establezcan la relación costo-efectividad del tratamiento con el uso de hidroxiurea para la AF en Brasil, este estudio se justifica como una manera de producir indicadores para políticas públicas para pacientes con AF, familiares, gestores y profesionales.

 

OBJETIVO

Analizar la relación costo-efectividad del tratamiento de la anemia falciforme con hidroxiurea en comparación con aquellos que no usan este medicamento.

 

MÉTODO

Se trata de un estudio de evaluación económica completo del tipo de análisis de costo-efectividad(3), con un enfoque cuantitativo, descriptivo y analítico, a través de una cohorte retrospectiva.

Será desarrollado en los principales servicios de referencia para AF en el estado de Mato Grosso del Sur: Hospital Universitario Maria Aparecida Pedrossian, Hospital Regional de Mato Grosso del Sur Rosa Pedrossian y Coordinación Estatal de Asistencia Farmacéutica Especializada. Se llevará a cabo en tres etapas:

1 - Revisión sistemática: desarrollada en base a las recomendaciones de PRISMA, utilizará la estrategia PICO, con un protocolo para guiar las búsquedas en las bases indexadas del portal de periódicos CAPES. Los datos serán extraídos por dos investigadores. Se utilizará el formulario Cochrane, la calidad de la evidencia de GRADE y el riesgo de sesgo de la herramienta ROBIS. Análisis en el software RevMan®, los resultados dicotómicos mediante el cálculo de la razón de posibilidades, los continuos por modelo de efecto aleatorio inverso. Pruebas de chi-cuadrado y análisis de varianza para análisis de heterogeneidad.

2 – Recopilación de datos secundarios: los registros médicos se recopilarán retrospectivamente, utilizando un formulario estructurado. Participarán aproximadamente 80 pacientes con AF, de todas las edades y sexos atendidos desde 1980 hasta 2019. Se excluirán los informes ilegibles y/o con falta de datos. En base a los datos, se estipulará el DALY de la AF. Los datos se recopilarán del Sistema de Información Hospitalario de Autorización de Internaciones provenientes de DATASUS, un historial de los últimos 10 años (2008 a 2018) registrado en los estados brasileños. El análisis con el software SPSS®; para verificar la asociación, la prueba de chi-cuadrado; para la tendencia, la prueba de chi-cuadrado o la prueba exacta de Fisher.

3 – Sistema de modelización: se adoptará el modelo de decisión analítica de Markov y la cohorte hipotética estará compuesta por individuos con AF de todas las edades y ambos sexos. La validación de parámetros se hará con la participación de investigadores experimentados. La perspectiva será desde el SUS y los planes de salud, con un horizonte temporal de 20 años. Para los parámetros clínicos, se considerarán los resultados de la RS y la recopilación de datos. El valor monetario será en reales y por microcosto. El grado de estabilidad y solidez se analizará mediante la relación de costo-efectividad incremental. Se utilizará el software TreeAge Pro® y se hará un análisis univariado usando la prueba t de Student. En todas las pruebas, el nivel de significancia adoptado será 0,05 (p ≤ 0,05).

Esta investigación está aprobada por el Comité de Ética en Investigación de la Universidad Federal de Mato Grosso del Sur, en virtud del dictamen N.° 2.892.100, emitido en septiembre de 2018. Está financiado por la Fundación de Apoyo para el Desarrollo de la Educación, la Ciencia y la Tecnología del Estado de Mato Grosso del Sur. Pliego n.° 06/2017 - UNIVERSAL- MS, bajo el protocolo n.° 39136.570.1362.14022018.

 

RESULTADOS ESPERADOS

Se espera realizar un análisis de costo-efectividad del tratamiento de la AF con hidroxiurea en un modelo sólido, con el fin de producir indicadores que puedan utilizarse en la mejora de las políticas públicas en Brasil y otros servicios en todo el mundo. Los datos podrán usarse para la toma de decisiones dentro del ámbito la gestión y la práctica clínica, así como en futuras investigaciones.

 

REFERENCIAS  

  1. 1. Silva EN, Silva MT, Pereira MG.Health economic evaluation studies: definition and applicability to health systems and services. Epidemiol Serv Saúde [internet]. 2016 [cited 2018 fev 20]; 25(1):205-7. Available from: <http://www.scielo.br/pdf/ress/v25n1/2237-9622-ress-25-01-00205.pdf>

 

  1. 2. Bou-Maroun LM, Meta F, Hanba CJ, Campbell AD, Yanik GA. An analysis of inpatient pediatric sickle cell disease: Incidence, costs, and outcomes. Pediatr Blood Cancer [internet]. 2018 [cited 2018 fev 20]; 65(1):1–7. Available from: <https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/pbc.26758>.

 

  1. 3. Karnon J, Stahl J, Brennan A, Caro JJ, Mar J, Möller J. Modeling Using Discrete Event Simulation: A Report of the ISPOR-SMDM Modeling Good Research Practices Task Force–4. Value Health [internet]. 2012 [cited 2018 fev 20]; 15(6):821-7. Available from: <https://www.valueinhealthjournal.com/article/S1098-3015(12)01658-0/pdf>

 

  1.  

 

Participación de cada autor en la investigación:

Cardoso AIQ, Ferreira Júnior MA, Barbieri AR, Carvalho AMA, Grande AJ e Ivo MA contribuyeron en la construcción del proyecto, la investigación, el análisis y la interpretación de datos, la redacción del artículo, la revisión crítica y la aprobación de la versión final.

 

Agencias: Fundación de Apoyo para el Desarrollo de la Educación, la Ciencia y la Tecnología del estado de Mato Grosso del Sur (FUNDECT), Universidad Federal de Mato Grosso del Sur y Universidad Estatal de Mato Grosso del Sur.

 

Recibido:12/06/2019

Revisado:11/02/2020

Aprobado:17/02/2020